我要投搞

标签云

收藏小站

爱尚经典语录、名言、句子、散文、日志、唯美图片

当前位置:正版免费料大全2019 > 艾迪巴斯顿 >

免费提供艾地苯醌 DMD患者社区怎么看?

归档日期:12-15       文本归类:艾迪巴斯顿      文章编辑:爱尚语录

  这个最先由武田制药开发,目的是治疗阿尔兹海默和其他认知缺陷的口服药,能给DMD患者带来希望吗?

  艾地苯醌在实验室的动物实验中发现,能够改善小鼠的学习和记忆。在人类实验中,视网膜电图,听觉诱发电位和视觉模拟量表等评估的替代终点也表明,其可能对改善记忆和认知具有正向的推动作用。

  瑞士药企Santhera看到了这个药在治疗神经肌肉功能的潜力,开始研究用艾地苯醌治疗神经退行性病变,并于2010年开始了治疗杜氏肌营养不良(DMD)的早期临床试验。

  目前,Santhera正在积极申请欧盟批准艾地苯醌治疗DMD患者的呼吸功能下降。

  但是,在上月召开的欧盟医药管理局(EMA)会议上,审评人员决定延期给出审评结果。原来期待的今年上半年的结果,如今可能要等到第三季度才能出来。

  杜氏肌营养不良是一种进行性疾病,病情的进展导致患者呼吸功能渐渐丧失,一直是DMD致死的主要原因之一。

  本周传来喜讯,英国监管机同意该药物进入国家早期获得药物计划,提供给杜氏肌营养不良症(DMD)患者使用。

  这个2014年推出的计划,帮助患有危及生命疾病的患者获得尚未批准的新药。

  呼吸功能下降的DMD患者将免费获得Santhera公司的Raxone(艾地苯醌),这些患者需要接受过糖皮质激素治疗,或是对该激素治疗耐药。

  对于艾地苯醌,国内的DMD患者社区怎么看?健点子ihealth对此采访了一些家长。

  “对这个艾地苯醌,都知道瑞士的这个公司。一直在进行临床实验,但在(临床试验中),用量是非常大的。一位专家认为,可能这个艾地苯醌跟咱们普通用的那个艾地苯醌还是有区别的,但是到底区别在哪,我们也不知道。因为临床试验的艾地苯醌,它主要是针对是呼吸下降。而国内的是治疗老年痴呆。这个药物已经进行了三期临床试验,主要针对没有没有服用激素的患者。”一位家长对健点子表示。

  Santhera的艾地苯醌剂量为150毫克一片,在一个有64名患者参与的临床二期和三期试验中,患者接受了900毫克一天,即需服用六片的艾地苯醌或是安慰剂治疗。

  三期临床试验在10到18岁的患者中进行,条件是这些患者不使用伴随激素治疗。

  “国内主要用的是辅酶治疗。到后来根据艾地苯醌的一些研究,开始使用艾地苯醌。我2014年开始用这个药,三十毫克的就是咱中国现有的药物剂量。这个艾地苯醌,主要是治疗老年老年痴呆症的。后面又推荐了是一百五十毫克的这个。”

  “单独去看这个药物效果不可能。因为吃药肯定是吃很多的。这个现在进行的临床试验研究表明,这个艾地苯醌是有益于呼吸功能改进的。”这位家长表示道。

  从化学角度来看,艾地苯醌是一个辅酶Q10的合成类似物。在细胞和组织模型中,艾地苯醌作为线粒体电子传递链中的转运蛋白,能够增加ATP的产生。ATP是细胞的主要能量来源。

  此外,艾地苯醌还能抑制脂过氧化物的产生。在动物模型中,艾地苯醌对于线粒体能量产生也有着积极的影响。但是,这些发现的临床相关性现在还未确定。

本文链接:http://vbcreport.com/aidibasidun/1133.html